速递 | 逾6亿美元布局基因疗法，礼来囊获“first-in-class”听力丧失疗法

▎药明康德内容团队编辑

礼来（Eli Lilly and Company）与Akouos今日共同宣布两者达成协议，礼来将斥资约6.1亿美元收购Akouos。此并购协议预计将加速Akouos听力基因疗法的开发。

Akouos是一家聚焦于开发精准基因疗法，以协助改善、恢复患者听力丧失的公司。其所开发的精准遗传医学平台整合了其专有的腺相关病毒（AAV）载体文库与创新的递送系统，以开发治疗不同形式的感觉神经性耳聋（sensorineural hearing loss）。

AK-OTOF是Akouos的先导项目。这是一种治疗因耳铁蛋白基因（OTOF）突变而导致感音神经性听力丧失患者的基因疗法。正常的耳铁蛋白（otoferlin）功能使耳朵的感觉细胞响应声音刺激而释放神经递质，从而激活听觉神经元。没有功能性耳铁蛋白，耳朵接收到的听觉信号就无法传递到大脑。这些患者通常从出生起就有严重至极严重的双侧听力丧失，此疾病在全世界约有20万患者。AK-OTOF使用腺相关病毒载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞，目的是在单次给药后通过促进正常功能性耳铁蛋白在受影响的耳蜗细胞中的表达，恢复长期的生理听力。此疗法具有成为治疗内耳疾病潜在“first-in-class”疗法的可能。

▲Akouos研发管线（图片来源：Akouos官方网站）

Akouos研发管线包含了多种治疗内耳障碍的其他项目，例如用以治疗3A型Usher综合征的AK-CLRN1。3A型Usher综合征是一种常染色体隐性遗传障碍，患者会逐渐丧失其听力与视力功能。GJB2项目则是开发用以治疗常见的单基因耳聋与听力丧失情形。此外，Akouos亦有项目递送靶向血管内皮生长因子（VEGF）抗体。此抗体可阻断VEGF作用，进而抑制不正常的血管增生以治疗前庭施万瘤（vestibular schwannoma）。前庭施万瘤又被称之为听神经瘤（acoustic neuroma），是由于耳内前庭听力神经细胞过度增生所引起。

“我们的团队将Akouos建立成为一个在内耳遗传医学上的前驱公司。这可以由我们的在研疗法即将成为第一个进入临床的基因疗法，以治疗因遗传因素造成的听力丧失得以证明。我对我们团队的热情与努力感到骄傲，”Akouos的共同创始人、总裁兼首席执行官Emmanuel Simons博士说道，“礼来与我们有着使全世界人们有着更好生活的共同目标。加入礼来将帮助我们加速许多内耳遗传疗法项目的开发。”

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参考资料：

[1] Lilly to Acquire Akouos to Discover and Develop Treatments for Hearing Loss. Retrieved October 18, 2022 from https://investors.akouos.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-akouos-discover-and-develop-treatments-hearing

[2] Corporate Profile. Retrieved October 18, 2022 from https://investors.akouos.com/

[3] ADVANCING PRECISION GENETIC MEDICINES WITH THE POTENTIAL TO RESTORE, IMPROVE AND PRESERVE HEARING. Retrieved October 18, 2022 fromhttps://akouos.com/our-focus/

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